חברת הביוטכנולוגיה קאן-פייט ביופרמה (Can-Fite BioPharma), הנסחרת בבורסות בתל אביב ובניו יורק (NYSE American: CANF, TASE: CANF), פרסמה עדכון משמעותי הנוגע לניסוי הקליני המרכזי שלב III בתרופת ה-Namodenoson לטיפול בסרטן כבד מתקדם (HCC). על פי הדיווח שהוגש לרשות ניירות ערך ולבורסה, נתוני ההישרדות הכוללת (Overall Survival) שנצפו בקרב אוכלוסיית החולים בניסוי ארוכים מהצפוי, בהתבסס על ההנחות שעמדו בבסיס תכנון המחקר המקורי. מדובר בניסוי אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, בו החולים חולקו ביחס של 2:1 לקבלת התרופה או פלצבו, כאשר הישרדות כוללת מוגדרת כיעד היעילות העיקרי. חשוב לציין כי בשלב זה הנתונים עיוורים ומשקפים את כלל אוכלוסיית המחקר, כך שלא ניתן להסיק מסקנות סופיות לגבי יעילות הטיפול או ההבדלים בין קבוצות הניסוי.
בעקבות הנתונים המפתיעים לטובה על משך ההישרדות של החולים, הנהלת קאן-פייט בוחנת כעת אפשרות להקדים את מועד ניתוח הנתונים הביניים (Interim Analysis) המתוכנן של המחקר. ניתוח זה יאפשר הערכה בלתי תלויה של ההישרדות הכוללת בין קבוצת הטיפול ב-Namodenoson לבין קבוצת הפלצבו, בהתאם לתוכנית הניתוח הסטטיסטית ולדרישות הרגולטוריות החלות. מנכ"ל וסמנכ"ל הכספים של החברה, מוטי פרבשטיין, ציין בדיווח כי הנהלת החברה שואבת עידוד ממשך ההישרדות הארוך שנצפה בקרב המשתתפים. הוא הוסיף כי הקדמת ניתוח הביניים עשויה לספק מידע קריטי מוקדם מהצפוי לגבי התועלת הקלינית הפוטנציאלית של התרופה עבור אוכלוסיית חולים זו, הסובלת ממחסור חמור במענים רפואיים מספקים.
ההשלכות של דיווח זה על מניית קאן-פייט עשויות להיות משמעותיות, שכן התקדמות חיובית בניסוי שלב III מהווה זרז (Catalyst) מרכזי בתמחור חברות ביוטכנולוגיה. תרופת ה-Namodenoson, שהינה מולקולה קטנה הניתנת דרך הפה ונקשרת בזיקה גבוהה לקולטן A3AR, כבר זכתה למעמד של תרופת יתום בארה"ב ובאירופה, וכן למסלול אישור מהיר (Fast Track) כטיפול קו שני ל-HCC על ידי ה-FDA. הקדמת ניתוח הביניים עשויה לקצר את לוחות הזמנים בדרך לאישור פוטנציאלי, מה שעשוי להפחית את אי הוודאות עבור המשקיעים ולהציף ערך למניה בטווח הקרוב, בהנחה שתוצאות הביניים אכן יצביעו על מובהקות סטטיסטית לטובת קבוצת הטיפול.
מעבר למשמעות המיידית עבור חולי סרטן הכבד והמשקיעים, הנתונים העדכניים מחזקים את פרופיל הבטיחות והפוטנציאל הרחב יותר של טכנולוגיית החברה. הדיווח מדגיש כי הקולטן A3AR מבוטא ברמה גבוהה בתאים חולים, לעומת ביטוי נמוך בתאים בריאים, מה שעשוי להסביר את פרופיל הבטיחות המצוין של התרופה. במקביל לניסוי הנוכחי, Namodenoson נבדקת גם בניסוי שלב 2b לטיפול במחלת הכבד MASH והשלימה בהצלחה ניסוי שלב 2a בסרטן הלבלב. התפתחות חיובית במסלול הקליני המרכזי של החברה עשויה לשפר את יכולתה של קאן-פייט לגייס הון עתידי במידת הצורך ולבסס שיתופי פעולה אסטרטגיים, כפי שעולה מהצהרות החברה לגבי אסטרטגיית הפיתוח והמסחור שלה.
בעקבות הנתונים המפתיעים לטובה על משך ההישרדות של החולים, הנהלת קאן-פייט בוחנת כעת אפשרות להקדים את מועד ניתוח הנתונים הביניים (Interim Analysis) המתוכנן של המחקר. ניתוח זה יאפשר הערכה בלתי תלויה של ההישרדות הכוללת בין קבוצת הטיפול ב-Namodenoson לבין קבוצת הפלצבו, בהתאם לתוכנית הניתוח הסטטיסטית ולדרישות הרגולטוריות החלות. מנכ"ל וסמנכ"ל הכספים של החברה, מוטי פרבשטיין, ציין בדיווח כי הנהלת החברה שואבת עידוד ממשך ההישרדות הארוך שנצפה בקרב המשתתפים. הוא הוסיף כי הקדמת ניתוח הביניים עשויה לספק מידע קריטי מוקדם מהצפוי לגבי התועלת הקלינית הפוטנציאלית של התרופה עבור אוכלוסיית חולים זו, הסובלת ממחסור חמור במענים רפואיים מספקים.
ההשלכות של דיווח זה על מניית קאן-פייט עשויות להיות משמעותיות, שכן התקדמות חיובית בניסוי שלב III מהווה זרז (Catalyst) מרכזי בתמחור חברות ביוטכנולוגיה. תרופת ה-Namodenoson, שהינה מולקולה קטנה הניתנת דרך הפה ונקשרת בזיקה גבוהה לקולטן A3AR, כבר זכתה למעמד של תרופת יתום בארה"ב ובאירופה, וכן למסלול אישור מהיר (Fast Track) כטיפול קו שני ל-HCC על ידי ה-FDA. הקדמת ניתוח הביניים עשויה לקצר את לוחות הזמנים בדרך לאישור פוטנציאלי, מה שעשוי להפחית את אי הוודאות עבור המשקיעים ולהציף ערך למניה בטווח הקרוב, בהנחה שתוצאות הביניים אכן יצביעו על מובהקות סטטיסטית לטובת קבוצת הטיפול.
מעבר למשמעות המיידית עבור חולי סרטן הכבד והמשקיעים, הנתונים העדכניים מחזקים את פרופיל הבטיחות והפוטנציאל הרחב יותר של טכנולוגיית החברה. הדיווח מדגיש כי הקולטן A3AR מבוטא ברמה גבוהה בתאים חולים, לעומת ביטוי נמוך בתאים בריאים, מה שעשוי להסביר את פרופיל הבטיחות המצוין של התרופה. במקביל לניסוי הנוכחי, Namodenoson נבדקת גם בניסוי שלב 2b לטיפול במחלת הכבד MASH והשלימה בהצלחה ניסוי שלב 2a בסרטן הלבלב. התפתחות חיובית במסלול הקליני המרכזי של החברה עשויה לשפר את יכולתה של קאן-פייט לגייס הון עתידי במידת הצורך ולבסס שיתופי פעולה אסטרטגיים, כפי שעולה מהצהרות החברה לגבי אסטרטגיית הפיתוח והמסחור שלה.
