חברת מטריסלף עושה צעד משמעותי לקראת המעבר האפשרי אל תוך השלב הקליני וקבלת אישורים רגולטוריים בארצות הברית. מרכז CBER של מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, העביר לחברה מענה בכתב במסגרת מתכונת WRO ביחס לתכנון הניסוי הקליני הראשון בבני אדם במוצר NewRal המיועד לטיפול בפגיעות טראומטיות בחוט השדרה. המענה הרגולטורי מגיע בעקבות הגשת תקציר ניסוי מצד החברה, וכצעד מקדים המעניק לה הכוונה ברורה לקראת הגשת בקשת IND מלאה בעתיד.
במסגרת המענה הרגולטורי, ה-FDA הביע הסכמה מפורשת למספר רכיבים מרכזיים וקריטיים בתכנון הניסוי הראשון בבני אדם שהציגה החברה. בין היתר, סוכמה ונמצאה מתאימה אוכלוסיית המטופלים המוצעת לניסוי, הכוללת מטופלים בגירים הסובלים מפגיעה טראומטית, כרונית ומלאה בחוט השדרה באזור החזי, המסווגת תחת ההגדרה AIS A. כמו כן, הסכים ה-FDA למתווה של ניסוי פתוח וחד-זרועי, אשר יכלול תקופת מעקב ראשונית של 12 חודשים, כמתווה סביר והגיוני להערכה ראשונית של בטיחות וסבילות בשלב הראשון בבני אדם.
בנוסף לכך, הרגולטור האמריקאי מצא כמקובלים את מדדי הבטיחות הראשיים ואת מדדי היעילות המוצעים, הכוללים בין היתר את המדדים ISNCSCI, MAS ו-SCIM III. מדדים אלו נועדו לבחון שינויים נוירולוגיים, ספסטיות ורמת העצמאות התפקודית של המטופלים לאורך הניסוי. עם זאת, ה-FDA ציין והבהיר במענהו כי מדדים אלו נועדו לבחינה של יעילות, בעוד שהניסוי המוצע בשלב מוקדם זה מתמקד באופן בלעדי בבטיחות ובסבילות של המוצר בגוף האדם.
לצד ההסכמות והתמיכה בעקרונות המרכזיים של התוכנית, ה-FDA העביר דרישות נוספות והבהיר כי על החברה לבצע מספר התאמות והשלמות לקראת הגשת בקשת ה-IND הרשמית. דרישות אלו נוגעות, בין היתר, לכללי עצירת הניסוי, לקריטריונים אובייקטיביים לשחרור מטופלים, לפרטים ספציפיים בנוגע לפרוצדורה הניתוחית וכן לקריטריוני הדמיה מדויקים לצורך התאמה אופטימלית של המטופלים המשתתפים בניסוי. להערכת הנהלת החברה, המשוב שהתקבל, על אף הדרישות להתאמות, מספק לה הכוונה רגולטורית רבת ערך להמשך הכנת תיק ה-IND.
מטריסלף מדגישה כי המשוב המדובר התקבל על בסיס תקציר ניסוי מוגבל בהיקפו בלבד, ולכן אינו מהווה בשלב זה בחינה של בקשת IND מלאה או היתר רשמי להתחלת ניסוי קליני בפועל. המשך ההתקדמות של החברה כפוף באופן מלא להשלמת כל ההתאמות וההשלמות שדרש ה-FDA ולהגשת בקשת IND מלאה לאישור. נכון למועד הנוכחי, פיתוח המוצר טרם הושלם במלואו והוא טרם נוסה בבני אדם, כך שאין כל ודאות כי בקשת ה-IND תוגש, כי ה-FDA יתיר את תחילת הניסוי או שהניסוי אכן יחל במועד המתוכנן.
לדברי גיל חכים, מנכ״ל מטריסלף, ״המשוב שקיבלנו מה FDA מהווה צעד משמעותי נוסף בהתקדמות החברה לעבר השלב הקליני. העובדה שה FDA הביע הסכמה לרכיבים מרכזיים בתכנון הניסוי הראשון בבני אדם, לרבות אוכלוסיית המטופלים, מבנה הניסוי ומדדי הבטיחות והשימוש במדדים אקספלורטוריים לבחינת יעילות, מספקת לנו הכוונה רגולטורית חשובה לקראת הגשת ה IND והמשך קידום תוכנית NewRal לקליניקה, לצד ההתאמות וההשלמות שהתבקשנו לבצע.״
