התפתחות מדעית ורפואית דרמטית נרשמה לאחרונה בתחום האונקולוגיה והביוטכנולוגיה בעקבות דיווח משותף של חברות הפארמה המובילות מודרנה ($MRNA) ומרק ($MRK). החברות הודיעו כי חיסון ה-mRNA המותאם אישית שפיתחו, המכונה אינטיסמרן (intismeran), הידוע גם בשמות הפיתוח mRNA-4157 או V940, הציג הצלחה מובהקת והשיג את יעדיו בניסוי קליני מתקדם שלב 3 בחולי מלנומה. ניסוי זה בחן את יעילות החיסון כאשר הוא ניתן בשילוב עם תרופת האימונותרפיה המוכרת והמבוססת קיטרודה (Keytruda). התוצאות מצביעות על כך שהשילוב של שני הטיפולים מפחית באופן מובהק את הסיכון לחזרת המלנומה ולהתפשטותה לאיברים אחרים, וזאת בהשוואה למתן התרופה קיטרודה כטיפול יחיד. המשמעות של תוצאות אלו חורגת הרבה מעבר לעוד אישור פוטנציאלי של תרופה חדשה נגד סרטן. מדובר בהוכחת היתכנות ראשונה מסוגה בעולם לטכנולוגיית mRNA מותאמת אישית לטיפול בגידולים סרטניים במסגרת מחקר שלב 3 רחב היקף, מה שמסמן שינוי פרדיגמה עמוק ואמיתי באופן שבו עולם הרפואה צפוי להתמודד עם מחלות ממאירות.

טכנולוגיית ה-mRNA, שזכתה להכרה גלובלית וחסרת תקדים במהלך מגפת הקורונה, עושה כעת את הצעד המיוחל אל עבר עולם האונקולוגיה המדייקת. הרעיון המרכזי העומד מאחורי הטיפול החדשני הוא בניית מענה חיסוני ספציפי המותאם בדיוק למאפיינים הגנטיים של הגידול הקיים בגוף המטופל. בניגוד לטיפולים מסורתיים כמו כימותרפיה או הקרנות, אשר תוקפים תאים מתחלקים באופן רחב ולעיתים קרובות פוגעים גם ברקמות בריאות, החיסון החדש פועל בגישה ממוקדת הרבה יותר. התהליך כולו דורש לוגיסטיקה רפואית מתקדמת והוא מתחיל בלקיחת דגימה פיזית מהגידול הסרטני של המטופל לאחר שהוסר בניתוח. הדגימה הזו עוברת תהליך של ריצוף גנטי מעמיק כדי לאתר את המוטציות הייחודיות, או הנאו-אנטיגנים, שמאפיינים אך ורק את תאי הסרטן של אותו אדם ספציפי. מתוך אלפי מוטציות אפשריות, האלגוריתם בוחר את המוטציות בעלות הסיכוי הגבוה ביותר לעורר תגובה חיסונית. לאחר זיהוי המוטציות הללו, מיוצרת מולקולת mRNA סינתטית המכילה את ההוראות לייצור אותם נאו-אנטיגנים ספציפיים בגוף. כאשר החיסון המותאם אישית מוזרק למטופל, התאים הבריאים בגופו קוראים את מולקולת ה-mRNA ומייצרים את החלבונים הייחודיים לגידול. מערכת החיסון מזהה באופן מיידי את החלבונים הללו כגורם זר, ומפתחת נגדם תגובה חיסונית עוצמתית וזיכרון חיסוני ארוך טווח. במקביל לתהליך זה, שילוב הטיפול עם התרופה קיטרודה נועד למקסם את האפקטיביות הכוללת של התגובה נגד הסרטן. קיטרודה פועלת כמעכב של חלבון PD-1, מנגנון ביולוגי שלמעשה מסיר את הבלמים הטבעיים שמערכת החיסון מפעילה על עצמה כדי למנוע מחלות אוטואימוניות, מנגנון שתאי הסרטן מנצלים כדי להתחמק מתקיפה. בעוד שהחיסון של מודרנה לוחץ על דוושת הגז ומוכוון את תאי ה-T של מערכת החיסון בדיוק אל המטרות הנכונות על פני תאי הסרטן, קיטרודה משחררת את הבלמים ומאפשרת למערכת כולה לפעול במלוא העוצמה וללא עיכובים.

הידיעות האחרונות והמעודכנות ביותר מגיעות על רקע ההכרזה על תוצאות ניסוי שלב 3, המכונה INTerpath-001, אשר פורסמו בדיווחים הרשמיים של החברות וזכו לסיקור נרחב בקהילה הרפואית ובמגזינים ביוטכנולוגיים מרכזיים. הניסוי המדובר בחן חולי מלנומה בשלבים מתקדמים אשר עברו הסרה כירורגית מלאה של הגידול ונמצאים בסיכון גבוה לחזרה של המחלה. על פי הנתונים העדכניים שפורסמו, הטיפול המשולב עמד בהצלחה ביעדי המחקר המרכזיים: הוא הציג שיפור משמעותי בהישרדות ללא חזרת מחלה, מדד קליני מוכר וידוע, וכן בהישרדות ללא הופעת גרורות מרוחקות באזורים אחרים בגוף. התוצאות האקטואליות הללו מחזקות באופן ניכר את המגמה המבטיחה שהסתמנה כבר בנתוני המעקב ארוכי הטווח של ניסוי שלב 2, שם נצפתה ירידה מרשימה של 49% בסיכון לחזרת המחלה או למוות בקרב חולים שטופלו בשילוב החדשני לעומת אלו שטופלו בתרופת הקיטרודה בלבד.

החשיבות הקלינית של הממצאים הללו עצומה עבור ציבור המטופלים והרופאים כאחד. מלנומה נחשבת לסוג של סרטן עור אגרסיבי במיוחד, וכאשר המחלה מאובחנת בשלבים מתקדמים וישנה מעורבות של בלוטות לימפה או סיכון גבוה להתפשטות מערכתית, גם לאחר הליך ניתוחי מוצלח קיים חשש כבד מאוד שהתאים הסרטניים המיקרוסקופיים שנותרו חבויים בגוף יתפתחו שוב. מניעת החזרה של הגידול והרחקת הסכנה הקריטית מהיווצרות גרורות באיברים חיוניים אחרים מהוות את המטרה המרכזית באסטרטגיית הטיפול המשלים שלאחר הניתוח. התוצאות החיוביות מהמחקרים מוכיחות כי התערבות מדויקת ברמה המולקולרית מסוגלת לאמן מחדש את המערכת החיסונית של האדם בצורה יעילה דיה כדי למנוע את החזרה המאיימת הזו. עם זאת, קהילת הרפואה מדגישה כי מדובר בתוצאה קלינית חשובה ומשמעותית ולא בהבטחה אוניברסלית ומוחלטת שכל חולה באשר הוא יגיב לטיפול בצורה זהה. סרטן נותר מחלה מורכבת ורב-ממדית, וקיימת שונות טבעית וגנטית בתגובות של מטופלים שונים להתערבויות אימונולוגיות מתקדמות. למרות ההתקדמות המדעית המרשימה, יידרש עדיין אישור סופי ורשמי של רשויות הבריאות הרגולטוריות, בטרם הטיפול פורץ הדרך יהפוך לסטנדרט טיפולי זמין, מסחרי ומאושר לכלל הציבור. כמו כן, תשומת הלב של הקהילה המדעית מופנית כעת גם לבחינת בטיחות הטיפול ולמעקב קפדני אחר תופעות לוואי פוטנציאליות שעשויות להתעורר כתוצאה מהשילוב העוצמתי של שני טיפולים המגרים את המערכת החיסונית לפעול במקביל.

לצד ההיבט הרפואי, ההצלחה בשלב 3 במלנומה פותחת דלת לתקווה רחבה אף יותר עבור סוגים אחרים של גידולים מוצקים. חברות מודרנה ומרק כבר החלו להרחיב באופן מעשי את תוכנית המחקר המשותפת שלהן וכיום מתקיימים ניסויים קליניים נוספים, הבוחנים את השילוב הייחודי של אינטיסמרן וקיטרודה גם בסוגי סרטן אלימים אחרים, כגון סרטן ריאות של התאים הלא-קטנים במסגרת תוכניות מחקר מתקדמות. התרחבות קלינית זו מצביעה על הביטחון הגובר של קהילת המדע ויצרניות התרופות בורסטיליות של טכנולוגיית ה-mRNA ובפוטנציאל הגלום בה להוות פלטפורמה טיפולית אוניברסלית הניתנת להתאמה אישית למגוון רחב של מחלות אונקולוגיות קטלניות.

מבחינה כלכלית, עסקית ואסטרטגית, המעבר לשלב של הוכחת יעילות קלינית מובהקת בשלב 3 מהווה ציון דרך דרמטי עבור שתי החברות המעורבות, כפי שמשתקף היטב בתגובה האופורית של המשקיעים ובתנודות החדות בשוקי ההון. מודרנה, אשר מחפשת ללא הרף לבסס את מעמדה העסקי והמדעי מעבר למוצרי הקורונה המוכרים שלה ולהוכיח כי פלטפורמת ה-mRNA שלה היא הבסיס לרפואת העתיד, רושמת כאן הישג משמעותי שמחזק את אמון השוק בצורה חסרת תקדים. במקביל, עבור חברת מרק, התוצאות מהוות הזדמנות פז להאריך את הדומיננטיות חסרת התקדים של תרופת הקיטרודה, שהפכה לאחת התרופות הנמכרות בעולם, באמצעות יצירת שילובים טיפוליים חדשניים שיגנו על מעמדה גם מול פקיעת פטנטים עתידית. המירוץ הגלובלי לאישור הרגולטורי ולמסחור של חיסוני סרטן מותאמים אישית צפוי לשנות את פני שוק התרופות האונקולוגיות בשנים הקרובות ולייצר דינמיקה תחרותית חדשה בתעשייה. תעשיית הביוטק כולה, לצד רופאים ומטופלים, נושאת כעת את עיניה אל עבר הנתונים המלאים והמפורטים מניסוי ה-INTerpath-001, שיוצגו בכנסים הרפואיים הגדולים הקרובים. המידע שעולה מהשטח מבהיר כי הרפואה המותאמת אישית בתחום הסרטן אינה נחלתה של תיאוריית מדע בדיוני, אלא מציאות קלינית מתגבשת ומוכחת שעתידה להציע באופן ממשי אופק טיפולי חדש, מדויק ואפקטיבי בהרבה עבור רבבות מתמודדים עם מחלות קשות ברחבי העולם.