מניית חברת הביוטכנולוגיה קינטרה ביו, הנסחרת בבורסת הנאסד"ק, רשמה עלייה של 3.9 אחוזים במסחר המאוחר ביום חמישי האחרון. הזינוק במניה הגיע בעקבות חשיפה של נתונים קליניים מבטיחים הנוגעים לתרופת הרוקסדוסטט, אשר מיועדת לטיפול בחולים הסובלים מתסמונת מיאלודיספלסטית ברמת סיכון נמוכה ומתמודדים עם נטל גבוה של עירויי דם. הנתונים המעודדים הוצגו במסגרת הקונגרס של האיגוד ההמטולוגי האירופי לשנת 2026 שנערך בשטוקהולם שבשבדיה, ומשכו מיד את תשומת לבם של המשקיעים והקהילה הרפואית.
התסמונת המיאלודיספלסטית היא קבוצה של מחלות הפוגעות בתפקוד התקין של מח העצם ומונעות ממנו לייצר תאי דם בריאים בכמות מספקת. אחת ההשלכות המרכזיות והקשות ביותר של התסמונת היא התפתחות של אנמיה חריפה, מצב שמאלץ חולים רבים להישען על קבלת עירויי דם תכופים רק כדי לשמור על רמות המוגלובין תקינות ולשרוד. התלות המתמשכת הזו בעירויים פוגעת באופן דרמטי באיכות החיים של החולים, דורשת ביקורים תכופים וארוכים בבתי חולים, ועלולה בטווח הארוך להוביל לסיבוכים רפואיים קשים כמו הצטברות עודפת ורעילה של ברזל באיברים חיוניים בגוף. מסיבה זו, קהילת הרפואה רואה חשיבות עליונה בפיתוח טיפולים שיאפשרו לחולים להשיג עצמאות רפואית וישחררו אותם מהצורך בעירויים.
הנתונים החדשים שהציגה קינטרה ביו מבוססים על ניתוח מקיף שבוצע לאחר מעשה (post hoc) לניסוי שלב 3 של החברה שזכה לשם MATTERHORN. בניתוח זה נבחנה יעילות התרופה בשיפור אותה עצמאות מעירויים לאורך זמן. תוצאות המחקר מצביעות בבירור על כך שחולים שטופלו ברוקסדוסטט הציגו שיפור עקבי ומשמעותי בהפחתת התלות שלהם בעירויי דם, בהשוואה לחולים שקיבלו תרופת דמה. התרופה, שפועלת במנגנון מיוחד המעודד את הגוף לייצר כדוריות דם אדומות בכוחות עצמו, הראתה כי היא מסוגלת לתת מענה פיזיולוגי אמיתי לבעיה.
אחת מנקודות החוזק המרכזיות שעלו מתוך הניתוח היא שהתרופה הדגימה יעילות דומה ומרשימה בקרב שתי תת-קבוצות שונות של חולים: אלו המוגדרים כחיוביים לסידרובלסטים טבעתיים ואלו המוגדרים כשליליים. זהו נתון קליני חשוב ביותר, שכן הוא מצביע על כך שהתרופה רלוונטית לפלח רחב של אוכלוסיית החולים. בקרב קבוצת החולים השליליים לסידרובלסטים, שהיוותה את הרוב המוחלט בניסוי עם 84 מתוך 140 משתתפים בסך הכל, התוצאות בלטו במיוחד. כארבעים ושמונה אחוזים מהחולים בקבוצה זו שטופלו ברוקסדוסטט הצליחו להגיע למצב של אי-תלות בעירויי דם לתקופה של שמונה שבועות לפחות מתוך פרק זמן של 28 שבועות, וזאת לעומת 28 אחוזים בלבד בקבוצת הפלצבו.
החוקרים לא עצרו שם ובחנו גם תת-קבוצה ספציפית של חולים המאופיינים בנטל עירויים גבוה במיוחד. חולים אלו הוגדרו ככאלה שנזקקו ללפחות ארבע מנות של כדוריות דם אדומות בכל תקופה של שמונה שבועות, למשך שתי תקופות רצופות. גם במקרי הקיצון הללו, רוקסדוסטט הוכיחה עליונות רפואית ברורה. התרופה אפשרה לחולים אלו להשיג שיעורים גבוהים יותר של אי-תלות בעירויי דם לאורך תקופות ארוכות של שמונה, שנים עשר ואף שישה עשר שבועות רצופים בהשוואה לקבוצת הביקורת. נתונים חדשים אלו בעצם מחזקים ומבססים את התמונה הכוללת שעלתה מהניתוח הראשוני של הניסוי, בו נמצא כי 48 אחוזים מכלל החולים שקיבלו את התרופה השיגו עצמאות מעירויים, לעומת 33 אחוזים בלבד בקרב אלו שלא קיבלו אותה.
לצד שאלת היעילות של התרופה, פרופיל הבטיחות שלה הוא מרכיב קריטי בדרך לאישור שיווק מסחרי. על פי הדיווח הרשמי של קינטרה ביו, תופעות הלוואי שהופיעו במהלך הטיפול היו ברובן בדרגת חומרה נמוכה וניתנות לניהול רפואי שגרתי ופשוט. נקודה חשובה נוספת שעלתה מהנתונים היא שלא התגלו שום אותות בטיחות חדשים או חריגים במהלך תקופת המעקב. נתון זה מעניק רוח גבית משמעותית לחברה, שכן הוא מפחית את החששות הקליניים וסולל דרך חלקה יותר מול הרשויות הרגולטוריות.
לאור כל התוצאות החיוביות הללו, קינטרה ביו נמצאת כעת בשלבים מתקדמים לקראת השלב הבא והמכריע בפיתוח. החברה דיווחה כי היא ממש בשלבי סיום של גיבוש הפרוטוקול המלא לניסוי שלב 3 פיבוטלי חדש. הניסוי העתידי יתמקד באופן ספציפי בטיפול באנמיה בקרב חולי תסמונת מיאלודיספלסטית ברמת סיכון נמוכה עם נטל עירויים גבוה, והוא נשען על משוב מקצועי ורשמי שהתקבל ממנהל המזון והתרופות האמריקאי. קינטרה ביו צופה כי הניסוי החשוב הזה יצא לדרך במהלך המחצית השנייה של שנת 2026, צעד משמעותי שעשוי לקרב את התרופה לאישור סופי ולהביא אלטרנטיבה טיפולית חדשה וטובה יותר לחולים ברחבי העולם.
